电影《我不是药神》上映至今已七年，剧中一群为治疗慢性髓细胞白血病（CML，又称为慢粒）而倾家荡产的患者令人唏嘘。如今，随着创新靶向药物不断涌现，这种曾经的“绝症”已经变成可控的慢性疾病。临床上，医生和患者们奋斗的目标，也从“活下去”变成“活得好”，实现停药和高质量生存。
中年劳动力的“隐形威胁”
慢粒的根源在于骨髓造血干细胞的恶性增殖。“9号和22号染色体发生易位，形成独特的BCR-ABL融合基因，导致细胞失控增长且拒绝凋亡。因此国际慢粒日也定在9月22日。”南方医科大学南方医院血液科主任医师刘晓力教授指出，这种基因变异会引发白细胞数量异常攀升。
刘晓力教授 南方+ 严慧芳 拍摄
在中国，慢粒患者中位发病年龄集中在40-50岁，显著低于欧美国家的60-70岁。这意味着主要劳动力群体成为疾病主要影响对象。“许多患者是家庭的经济支柱，疾病对家庭冲击尤为严重。”刘晓力解释。据统计，我国每年新发病例约9300例，但全国性流行病学调查尚未更新。
慢粒起病隐匿，乏力、低热、消瘦、腹胀（脾脏肿大所致）等早期症状常被忽视。“约半数患者是在体检或诊治其他疾病时，意外发现白细胞异常升高而确诊。”刘晓力教授介绍，慢粒的诊断需经过三重验证：血常规初筛、骨髓穿刺观察细胞形态与分期、染色体分析寻找标志性的“费城染色体”以及BCR-ABL融合基因检测。
治疗困境与新希望
靶向药物酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世彻底改写了患者命运。刘晓力教授回顾：“在TKI应用前，慢粒患者中位生存期仅3年半左右。如今90%以上患者可实现长期生存，CML已成为如高血压般的慢性病。”
但挑战依然存在。约40%患者会遭遇耐药或严重副作用，而且临床研究显示，反复换药的病人预后不良。
现有TKI存在不同局限：一代药易致颜面水肿、肾损伤；二代药常见肝损伤、高血糖、胸腔积液；三代药则可能引发高血压和血栓。南方医科大学南方医院血液科主任医师许娜教授指出：“传统药物脱靶效应明显，导致疲劳等不良反应频发。”
许娜教授 南方+ 严慧芳 拍摄
慢粒的治疗目标正在升级——从追求“长期生存”转向“功能性治愈”（安全停药）和“高质量生存”。这一背景下，全新变构抑制剂阿思尼布带来突破。该药物采用独特作用机制：不同于传统TKI靶向ATP结合位点，它精准锁定BCR-ABL蛋白的肉豆蔻酰口袋（STAMP）。“其脱靶效应极低，疗效优于传统TKI，且显著减少副作用。”许娜教授分享了她在临床遇到的一个典型案例，“一名71岁的女性患者，有七年多病史，已经对历代TKI均不耐受，出现严重心血管反应。后来换用阿思尼布后耐受性良好，为类似患者提供了新选择。期待能够尽早纳入医保，让更多的患者用得上。”
随着医保政策优化和创新药物进展，CML治疗正从延长生存向提升生活质量跨越。刘晓力教授特别强调，慢粒是可治可控的慢性病，生存期接近常人，因此规范管理非常重要，病人既要坚定治疗的信心，也不能掉以轻心。“我们曾收治一位32岁女性患者，她在治疗期间意外怀孕，在规范管理下，先后顺利分娩两胎，如今已健康生活近十年。”
南方+记者 严慧芳
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